JAMA: 关节内Sprifermin的影响VS对胫股关节软骨厚度安慰剂骨性关节炎患者

背景: Sprifermin作为一种可缓解疾病的骨关节炎药物，正在接受研究。

实验目的: 评价斯立福明对骨关节炎患者较症状性膝关节总股骨关节软骨厚度变化的影响。

实验方法: FORWARD(FGF-18骨关节炎随机试验，重复给药)是一项为期5年的剂量发现多中心随机临床试验，在10个地点进行。符合条件的参与者年龄在40至85岁之间，有症状，影像学检查膝关节骨关节炎和Kellgren-Lawrence 2或3级。入组于2013年7月开始，至2014年5月结束;上次参加者访问是在2017年5月8日。报告了2年的主要结果和3年的随访分析。参与者随机分为5组中的1组：每6个月(n = 110)或每12个月(n = 110)进行一次100μg的sprifermin关节内注射，每6个月(n = 111)进行30μg的sprifermin关节内注射。或每12个月一次(n = 110)，或每6个月一次安慰剂(n = 108)。每种治疗包括3周内的每周注射。主要终点是在2年时通过定量磁共振成像测得的总股骨关节软骨厚度的变化。次要终点(总计15个)包括西安大略省和麦克马斯特大学骨关节炎指数(WOMAC)的总得分与基线相比的两年变化。对于主要结局，最小的临床重要差异(MCID)尚不清楚;对于髋部和膝部骨关节炎患者的总WOMAC评分，绝对MCID为7 U(95%CI，4至10 U)，百分比MCID为14%(95%CI，9%至18%)。

实验结果: 在549名参与者(中位年龄为65.0岁; 379名女性[69.0%])中，有474名(86.3%)完成了2年的随访。与安慰剂相比，每6个月施用100μg的sprifermin，股骨关节总软骨厚度从基线到2年的变化为0.05 mm(95%CI，0.03至0.07 mm)。每12个月100μg的sprifermin为0.04 mm(95%CI，0.02至0.06 mm); 每6个月使用0.02毫米(95%CI，-0.01至0.04毫米)30μg的sprifermin; 每12个月服用30μg的sprifermin为0.01毫米(95%CI，-0.01至0.03毫米)。与安慰剂相比，每6个月或每12个月施用100μgSprifermin或每6个月或每12个月施用30μgSprifermin的总WOMAC分数与基线的平均绝对变化在统计学上无统计学差异。

结论: 在有症状的X线膝关节骨性关节炎患者中，与安慰剂相比，每6或12个月关节腔内施用100μg的sprifermin导致2年后股骨关节软骨总厚度的改善具有统计学意义，但临床不确定重要性; 与安慰剂相比，每6或12个月30μg的sprifermin无明显差异。反应的持久性也不确定。

原始出处: Effect of Intra-Articular Sprifermin vs Placebo on Femorotibial Joint Cartilage Thickness in Patients With Osteoarthritis

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